【资料图】
据新华网报导，以色列特拉维夫大学近日发布公报说，该校人员领衔的一个研究团队开发出的一种新的基因疗法或有助于治疗德拉韦综合征——一种在婴儿时期出现症状的罕见癫痫性脑病。相关论文发表在美国《临床检查杂志》上。
公报说，德拉韦综合征的致病原因为一个名叫SCN1A的基因发生突变，这一突变并非遗传自父母，而是在胚胎中随机发生，因此也无法在母体怀孕时被发现。这一疾病在罕见性疾病中相对较为常见，病情通常始于婴儿六个月时的热诱导癫痫发作，一岁后发展为频繁的自发性癫痫发作，并伴有运动和认知发育迟缓，早期死亡概率较高。
此前开发的一些针对该疾病的基因疗法动物实验结果都显示，只有在疾病发病非常早期的阶段干预才有效果。由于基因疗法是一种复杂和侵入性的治疗手段，因此只会对确诊患儿实施这种疗法。这项研究中，团队主要目的是开发出一种在该疾病发病之后，即使是相对较晚发现，也还能有效缓解癫痫和认知方面症状的疗法。
该疗法将改造过的病毒作为载体，将正常基因输入患者体内，使患者正常活动成为可能。在动物实验中，研究人员将携带正常SCN1A基因的病毒注射到患有德拉韦综合征小鼠的大脑中，其中31只小鼠在自发性抽搐开始后的三周龄、即相当于儿童一到两岁时接受治疗；13只小鼠在五周龄、即相当于儿童六到八岁时接受治疗。研究人员在小鼠大脑的几个区域进行注射，此外还将去除了遗传物质的空病毒注射到48只对照组小鼠的大脑中。
实验结果发现，在三周龄时接受注射的小鼠治疗效果最好，它们在注射后60小时内癫痫发作完全停止，预期寿命显着增加，认知障碍得到完全修复。五周龄的小鼠也表现出了显着的症状改善，癫痫症状有所减少。而对照组接受空病毒注射的小鼠病情没有改善，与未经治疗的小鼠一样出现症状，其中约50%因严重癫痫而过早死亡。此外，这一疗法应用至健康小鼠后未出现有害结果，因此其安全性得到证明。
标签：
《潜水员戴夫》正式版steam发售 好评如潮
当前关注：好玩的单机射击游戏合集 单机射击游戏有哪些
必玩剧本杀类游戏大全 有哪些必玩的剧本杀类游戏
最新快讯!必玩剧本杀类游戏盘点 有哪些必玩的剧本杀类游戏
烟雨江湖墨玉功获取攻略 天天资讯
焦点要闻：原神溢神的猜想第七关族群协同的阻碍通关攻略
好玩的剧本杀类游戏盘点 有哪些好玩的剧本杀类游戏|最新消息
当前热议!三国大作战最强阵容推荐 四个顶级阵容搭配
《怪物的领地》序章好玩吗？游戏特色玩法一览_全球短讯
《王国80年代》彩虹马在哪？ 彩虹马获取攻略_天天热门
今日热闻!《暗黑破坏神4》6月28日更新介绍 更新了哪些内容？
每日观点：《王者荣耀》6月29日全服不停机更新 6月29日不停机更新公告
澳大利亚针对游戏“赌博”机制新提案出台：默认禁用
《王者荣耀》s32赛季开始时间介绍
焦点简讯:《云顶之弈手游》拼多多挑战亚索怎么玩 S9拼多多挑战亚索阵容攻略
【天天热闻】偷偷藏不住在哪个平台播出 电视剧偷偷藏不住播出平台
我的世界科技枪mod磨粉机获得方法 天天关注
世界快讯:我的世界科技枪mod高炉获得方法
全球速看：我的世界科技枪mod修理工作台获得方法
火炬之光法师被动技能,火炬之光法师技能加点攻略
即时焦点：保卫萝卜4波仔很忙第一关攻略
王者荣耀名称特殊符号 环球速讯
荣耀加冕《第五人格》第二十八赛季·精华1 已经上线！
2023《支付宝》蚂蚁庄园6月30日每日一题答案(2)|视点
开始商业太空飞行将推动维珍银河股价上涨-世界热推荐
工商银行筑梦中华金条20克价格今天多少一克（2023年06月29日）
焦点观察：德国学生打造太阳能汽车时速可达130公里
妈妈误拆档案袋 女儿崩溃大吼_环球速看料
讯息：广东省博罗县发布高温黄色预警
普利特于湖南投资设立新能源科技公司，注册资本7亿元
《文字脑洞》三国找卧底过关攻略
《崩坏星穹铁道》公测时间介绍
世界看点：《魔域手游》跨服军团模拟战隆重开赛 相关奖励一览
热点在线丨《文字脑洞》师傅停一下过关攻略
操作简单的休闲游戏推荐 只用点点点
祈点游戏 PrayPoint Games 确认参展 2023 ChinaJoy BTOB 展区 环球讯息
好玩的美少女塔防游戏推荐 策略美少女战斗|每日简讯
云顶之弈四周年小小英雄怎么领_环球热头条
崩坏星穹铁道霜刃一试怎么过 霜刃一试攻略详解
今日视点：证道之战一触即发 挪灯人工作室携《千山弈途》参展 2023 ChinaJoy
赵云传云汉腾龙配置要求
全球最新：《封神第一部》官宣预售开启！7月20日全国公映
我的世界科技枪mod迷彩工作台获得方法
《崩坏星穹铁道》罗刹遗器选择与充能思路|天天速讯
热门剧本杀类游戏推荐 有哪些好玩的剧本杀类游戏 今日要闻
经典单机射击游戏合集 单机射击游戏有哪些
我的世界科技枪mod弹药压制机获得方法 当前热闻
世界观察：赛博朋克2077有没有办法同时拿到伪器和大木大木
赛博朋克2077要杀指头哥吗-前沿热点
《崩坏星穹铁道》星芒战幕第二关打法攻略 星芒战幕第二关阵容推荐
《金铲铲之战》s9弗雷尔卓德枪手阵容搭配攻略
良心互动电影合集 有哪些好玩的互动电影
天天热门:十大AVG游戏合集 有哪些好玩的AVG游戏
当前资讯!《暗黑破坏神4》爆裂电花法Build推荐 爆裂电花伤害解析
clid共面临6项指责，HLE被DK二比零，败者采访教练连说3个不知道 环球新视野
环球讯息：赵礼杰打出1-6被宁王拿下，这一次银牌都不一定拿到？田野面色凝重
逆水寒手游九灵技能介绍|天天报道
第七史诗幻影的泰妮布里雅装备搭配推荐_今日视点
江湖客栈木炭怎么获得 木炭获取攻略
原神绮良良和迪奥娜哪个盾厉害 护盾数值详解|环球新资讯
天天时讯：《环行旅舍》进不去游戏解决方法
顺丰控股放量大跌8% 股价创15个月新低
【世界新视野】战棋新作《女神异闻录5:Tactica》预告片展示新角色幻影盗贼Morgana
通讯！《不思议迷宫》2023年6月19日密令 6月19日每日密令分享
全球球精选！《烟雨江湖》激活码6月19日 6月19日最新激活码分享
腾讯视频大剧片单2023 腾讯2023大剧片单一览 通讯
咸鱼之王爬塔阵容推荐 爬塔最强阵容组合
灾难面前 慨然逆行勇担当_今日热闻
中国红基会在西藏日喀则开展儿童先心病筛查
当前消息！东城区建国门街道外交部街社区金融教育站正式启动
2个灯2个开关怎么接线图解_2个灯2个开关怎么接线
环球即时：airpodspro固件怎么升级不了
市领导开展巡湖并 调研安全生产、防汛工作 今日视点
今头条！【威海福彩·开奖公告】山东“快乐8”1019万元大奖中奖者现身兑奖
当前头条：你要写尼山 就不能只写尼山
《生化危机4重制版》实用技巧分享
今头条！《保卫萝卜4》周赛3.27攻略
《我的世界》2023年3月27日兑换码_世界微速讯
《羊了个羊》羊羊大世界3月26日玩法攻略
《魔域手游》跨服军团模拟战隆重开赛 相关奖励一览
《最终幻想16》终局技能搭配推荐 终局技能怎么搭配？|环球今日报
《战斗机重装》夜视仪使用方法 每日快播
前沿资讯!《牧场物语Welcome美丽人生》开局怎么养动物？开局动物养殖技巧
《星球大战：旧共和国》运营转移方确认 Bioware将裁员 全球微速讯
巧克甜恋2攻略路线详解 CG解锁正确选项
环行旅舍角色强度排行榜 当前要闻
当前消息！口袋妖怪起源心金博物馆弟弟妹妹答题答案分享
全球快看：牧场物语Welcome美丽人生娜美恋爱结婚事件攻略
《崩坏星穹铁道》罗刹一图流培养方法-播报
王者荣耀s32赛季60级皮肤宝箱有哪些，获取方法介绍 全球快看
简讯：复古TRPG游戏《Arcadian Atlas》7月27日发售 支持简体中文
索尼前高管锐评微软收购动视 还不如发布一款电动车-环球今日讯
全球观天下！考迪克称任天堂新机性能接近第8世代 例如PS4和X1
环球速递！回合制战术游戏《铁血联盟3》新预告 7月14日发售
热门看点：互动电影分享 有哪些好玩的互动电影
2023电子桌游合集 有哪些好玩的电子桌游 世界视点
艾尔登法环圆桌发狂之舌有什么特点 环球微资讯
环球观天下！赛博朋克2077主线任务拿货故事背景是什么
赛博朋克2077幽影怎么样-环球今日报
五大电子桌游盘点 有哪些好玩的电子桌游
